'한미약품', AML혁신신약 FDA 패스트트랙 지정..글로벌 시장 누빈다

희귀질환 의약품 시장, 2024년에는 315조원으로 성장해
한미약품 파트너社 앱토즈 “FDA가 HM43239의 잠재력 인정한 것”

김나경 승인 2022.05.10 08:44 의견 0

한미약품이 자체 개발한 급성골수성백혈병(AML, acute myeloid leukemia) 치료 혁신신약 HM43239가 미국 FDA의 패스트트랙 개발 품목으로 지정돼 글로벌 시장 진출에 박차를 가한다.

한미약품 본사 [사진=한미약품]

한미약품 파트너사 앱토즈는 지난4일(한국시각) 자사 보도자료를 통해 이같이 밝히고 “HM43239에 대한 FDA의 패스트트랙 개발 품목 지정은 AML 환자군의 언맷니즈(미충족 수요)를 충족시킬 수 있는 HM43239의 잠재력을 인정한 것”이라고 밝혔다.

HM43239는 골수성 악성 종양에서 작용하는 주요 키나아제(kinases)를 표적하는 1일 1회 투여 경구용 골수키놈억제제(MKI, myeloid kinome inhibitor)다.

현재 진행 중인 글로벌 임상 1/2단계에서 HM43239는 다양한 재발 또는 불응성 AML 환자에서 완전관해(CR, complete response) 반응이 나타났고, 기존에 승인된 FLT3 저해제를 투여받은 후 치료에 실패해 임상에 참여한 환자에서도 효과가 확인됐다.

또 최근 120mg 용량확장 코호트에서 새로운 ‘CRi(complete resonse with incomplete blood count recovery)’도 추가확인됐다.

패스트트랙 지정은 중증질환 치료제 등 중요 분야 신약을 환자에게 조기 공급하기 위한 목적으로 FDA가 시행하는 신약개발 촉진 절차 중 하나다.

패스트트랙 지정 신약은 개발 단계마다 FDA로부터 전폭적 지원을 받을 수 있고, FDA와의 긴밀한 협의를 통해 신약개발 과정이 일반적인 경우 보다 더 신속히 진행된다.

또 ‘Rolling Review(시판 허가 신청 시 허가 자료가 구비되는 대로 순차적 제출 및 검토)’라는 혜택이 부여되며, FDA와 ‘우선심사(Priority Review, 시판허가 신청 시 FDA 검토 기간을 10개월에서 6개월로 단축)’ 협의를 할 수 있다.

이렇듯 희귀질환 의약품은 개발에 따른 세금 감면, 허가 신청 비용 면제 등의 혜택을 받고 개발 시 독점권을 부여 받아 글로벌 시장 진입이 비교적 쉬운 만큼 신약 개발 분야의 블루오션으로 꼽힌다.

희귀질환 의약품 시장은 연평균 11% 이상 성장해 2024년에는 315조원 이상으로 커질 전망이다.

권세창 한미약품 사장은 “HM43239는 급성골수성백혈병에서 발현되는 돌연변이를 표적하고, 기존 치료제의 내성도 극복할 수 있는 강력한 혈액암 치료제”라며 “혈액종양 분야에서 혁신적 경쟁력을 갖춘 앱토즈와 긴밀히 협의하고 개발 속도를 높여 조기에 상용화할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

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